Une nouvelle étude suggère qu'un schéma de denosumab administré tous les trois mois pourrait permettre de maintenir le contrôle de l'activité de la dysplasie fibreuse osseuse chez certains patients, tout en réduisant la fréquence des injections. Le Dr Marie Charlotte Trojani résume cette étude.
Le denosumab constitue l’une des approches thérapeutiques les plus prometteuses dans la dysplasie fibreuse des os. De Castro et al. ont rapporté en 2023 les résultats d’un essai de phase II montrant qu’un schéma de denosumab à forte dose (120 mg mensuel après doses de charge) diminuait l’activité des lésions osseuses et favorisait leur reminéralisation. Cette étude évalue l’efficacité et la sécurité d’emploi d’un schéma de dénosumab à dose modérée (120 mg tous les trois mois) comparativement au schéma intensif précédemment étudié. Six patients adultes ont reçu du denosumab 120 mg tous les trois mois après une première séquence de traitement intensif. Ce schéma permet une inhibition significative du remodelage osseux, avec une diminution prolongée du P1NP et du CTX chez 4 patients sur 6. L’activité lésionnelle en 18F-NaF PET/CT est diminuée de façon comparable à celle observée avec le schéma mensuel. L’analyse histologique séquentielle réalisée chez un des patients montre une poursuite de la reminéralisation des lésions. On note que les deux patients porteurs des formes les plus sévères présentent un rebond biologique entre deux injections, associé chez l’un d’eux à une hypercalcémie.
Cette étude représente une étape importante dans la définition de stratégies thérapeutiques dans la dysplasie fibreuse des os. Elle suggère qu’un schéma trimestriel pourrait constituer une stratégie d’entretien chez certains patients, tout en soulignant que les formes les plus sévères nécessitent probablement une adaptation individualisée du rythme d’administration. Ces données s’inscrivent dans la continuité des premières données cliniques, notamment françaises, rapportant l’intérêt du denosumab chez les patients réfractaires aux bisphosphonates.
Références de l’article commenté : Szymczuk V et al. Safety and Efficacy of Moderate-dose Denosumab in Fibrous Dysplasia: Observational Results From a Phase 2 Clinical Trial. J Clin Endocrinol Metab. 2025 Aug 7;110(9):2666-2673. doi: 10.1210/clinem/dgae867. PMID: 39673171; PMCID: PMC12641518
